Pahalı ve karmaşık uygulamalar nedeniyle, nadir hastalıklar için umut vadeden gen terapileri yatırım cazibesini yitirmeye başladı
Nadir hastalıklar için kalıcı bir tedavi vaadi sunan gen tedavileri, yüksek maliyetler ve karmaşık üretim süreçleri nedeniyle yatırımcıların ilgisini kaybetti. Yerini ise, daha yüksek ticari potansiyele sahip olan obezite ve kanser gibi alanlara bıraktı. Bu eğilim, bazı tedavilerin satış beklentilerini karşılamamasıyla daha da belirginleşti.
Sektörden Çekilenler, Düşen Değerlemeler ve Gerileyen Yatırım Hacmi
Son bir yıl içinde, bazı ilaç üreticileri gen terapisi alanından geri çekildi. Bu şirketler arasında Pfizer da yer aldı. Pfizer, kişi başı 3.5 milyon dolar fiyat biçtiği hemofili için geliştirdiği gen tedavisini satmayı durdurdu. Sektörün öncülerinden Bluebird Bio, 10 milyar dolara yaklaşan eski piyasa değerine rağmen geçtiğimiz ay yalnızca 30 milyon dolara özel sermaye şirketlerine satıldı.
Reuters için DealForma tarafından yapılan veri analizine göre, 2024 yılında gen terapileri ve gen düzenleme ürünleri geliştiricileri 39 risk sermayesi turunda toplamda 1.4 milyar doların altında yatırım alabildi. Oysa 2023 yılında bu rakam 60 anlaşma ile 3.5 milyar dolar seviyesindeydi. Bu da 2021 yılında 122 anlaşmada ulaşılan 8.2 milyar dolarlık zirve seviyeye kıyasla yüzde 57 oranında bir düşüşe işaret etti.
Sektördeki Zorluklar ve Teknik Engeller
Ernst & Young Küresel Yaşam Bilimleri Birleşme ve Satın Alma Lideri Subin Baral, yatırımcı ilgisinin geri dönebilmesi için bu karmaşık ürünlerin "daha iyi yollarla, daha ucuz yollarla üretilebilmesi" gerektiğini söyledi. Gen tedavileri, genellikle hastaların hastaneye yatırılmasını gerektiren, kişiselleştirilmiş ve karmaşık süreçler içeriyor. Üstelik, sigorta kapsamı gibi konular da çoğu zaman belirsiz kalıyor.
Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi, bu çığır açıcı tedavilere destek vermeyi sürdürdü. FDA'nın Biyolojik Ürünlerin Değerlendirilmesi ve Araştırılması Merkezi Direktörü Peter Marks, Reuters’a yaptığı açıklamada, "Bilimsel zorluklar, üretim sıkıntıları ve gen terapilerinin gerçek dünyada uygulanmasına dair yaşanan 'hız tümseklerinin' aşılacağına inanıyorum" dedi. Marks sözlerine, "Daha uygun maliyetli hale gelmeleri için bir dizi unsurun bir araya gelmesi gerekiyor. Bu, düzenleyici sürecin sadeleştirilmesi ile üretim süreçlerinin iyileştirilmesinin birleşimiyle mümkün olacak. Umudum, önümüzdeki yıllarda bu alanda çalışacak bir grubun var olması yönünde" ifadeleriyle devam etti.
Gen Terapilerinin Etkinliği, Güvenliği ve Rekabet Ortamı
Gen terapisi uygulamaları, değiştirilmiş bir genin hastaya bir defaya mahsus olarak verilerek, hatalı bir genin yerine geçmesi ya da protein üretim mekanizmasını düzeltmesi üzerine kurulu. Bu süreç, teknik karmaşıklığı ve hasta üzerindeki etkileri bakımından birçok tartışmayı da beraberinde getirdi. Örneğin, Sarepta Therapeutics tarafından geliştirilen nadir bir kas hastalığı için uygulanan bir gen tedavisi sonrası, 16 yaşındaki bir çocuğun aylar içinde akut karaciğer yetmezliğinden hayatını kaybettiği bildirildi.
Obezite alanında geliştirilen yeni nesil, yüksek etkinlik gösteren ilaçlara yönelik talebin patlaması, bu alandaki yatırım artışını beraberinde getirdi. 2024 yılında, obezite tedavilerine yönelik risk sermayesi yatırımları 1.75 milyar dolara ulaştı. Bu rakam, 2023'teki 630 milyon dolarlık hacmin neredeyse üç katına çıktı.
Aynı dönemde, global biyofarma girişim sermayesi yatırımları 2023 yılındaki 23.2 milyar dolardan 2024 yılında 27 milyar dolara yükseldi. DealForma verilerine göre, 10.3 milyar dolarlık yatırım ile kanser tedavileri en büyük payı aldı.
Bazı Şirketler Umudunu Sürdürdü, Diğerleri Geri Çekildi
Novartis, nadir bir nöromüsküler hastalık olan spinal müsküler atrofiyle doğan bebeklerin yüzde 95’inden fazlasının, şirketin Zolgensma adlı gen tedavisiyle tedavi edildiğini ve bu tedavinin daha büyük çocuklar için de geliştirilmeye devam ettiğini açıkladı.
Vertex Pharmaceuticals, Casgevy adlı gen düzenleme tedavisini halen orak hücre hastalığı olan hastalara uygulamaya devam ettiğini belirtti. Şirketin Operasyon Direktörü Stuart Arbuckle, 2024 satışları yalnızca 10 milyon dolar olan tedavi için, bu hastalıkla yaşayan kişiler açısından en iyi çözümün gen düzenleme olduğuna inandıkları için çalışmaları sürdürdüklerini ifade etti.
Diğer taraftan Pfizer, geçen ay hemofili B hastaları için geliştirdiği Beqvez adlı gen terapisinin satışını durdurduğunu, bunun nedeninin düşük talep olduğunu belirtti. Pfizer, 2023 yılında erken aşamadaki gen terapi araştırmalarından zaten geri çekilmişti. Ayrıca, geçen yıl kas distrofisi için geliştirdiği bir gen tedavisi üzerindeki çalışmaları, geç aşama klinik sonuçlarının hayal kırıklığı yaratması nedeniyle sonlandırdı.
Bluebird Bio ise Amerika Birleşik Devletleri’nde Lyfgenia dahil olmak üzere üç farklı gen terapisini satmaya devam etti. Bu tedavi, Vertex ve CRISPR Therapeutics tarafından geliştirilen Casgevy ile doğrudan rekabet halindeydi. Pfizer ve Bluebird, yorum taleplerine hemen yanıt vermedi.
Yatırımcı Beklentileri, Politika Ortamı ve Pazar Dinamikleri
Boston Consulting Group'ta biyofarmasötik sektör lideri olarak görev yapan Priya Chandran, "İnsanlar gen tedavisinin vaadine inanıyor" diyerek, yatırım düşüşünün nedeninin esasen "genel ekonomik ve politik ortamın sorunlu olması" olduğunu ifade etti. Hücre ve gen terapisi sektörünün ticaret birliği olan Yenileyici Tıp İttifakı (Alliance for Regenerative Medicine), yeni klinik veriler ortaya çıktıkça yatırımın yeniden canlanacağını öngördü.
İttifak adına konuşan Stephen Majors, “En büyük biyofarma şirketleri, gen terapisi hattı daha geniş hasta popülasyonlarını hedeflemeye evrildikçe bu alana yatırım yapmayı sürdürüyor” şeklinde konuştu.
Morgan Stanley, 2025 yılı itibarıyla Amerika Birleşik Devletleri’nde faaliyet gösteren büyük biyofarma şirketlerinin toplam gelirlerinin yüzde 35’ine denk gelen yaklaşık 175 milyar dolarlık kısmının on yıl sonunda patent korumasını kaybedeceğini tahmin etti. Ernst & Young’dan Subin Baral, “Şirketler, bu boşluğu doldurabilecek yeni ürünleri zamanında geliştirebilmek için yeterince hızlı yatırım yapmaya çalışıyor. Bunlar sermaye tahsisi kararlarıdır” dedi.
